由于基因缺陷而导致蛋白结构发生改变，影响蛋白功能最终破坏肌肉，导致进行性肌营养不良症的发生。此病属于遗传性疾病，临床上尚无根治此病的方法。但是，此病患者经过积极规范治疗，可延缓病情进展，维持肢体的正常运动功能。
由于基因缺陷而导致蛋白结构发生改变，影响蛋白功能最终破坏肌肉，导致进行性肌营养不良症的发生。此病属于遗传性疾病，临床上尚无根治此病的方法。但是，此病患者经过积极规范治疗，可延缓病情进展，维持肢体的正常运动功能。